Orphan-Medikamente: Expandierender Markt?

"Bei der Suche nach Anlageideen sind Unternehmen mit Schwerpunkt auf Orphan-Medikamenten (Behandlungen für seltenste und schwerste Erkrankungen) eine Unterkategorie, die für uns und unsere wertorientierte Anlagestrategie nach wie vor von großem Interesse ist", so die Franklin Equity Group: Biotech. Franklin Templeton | 10.09.2013 12:52 Uhr
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Trotz einer Rally 2013, die die Kurse vieler Biotechnologie- und Pharmaunternehmen auf Rekordwerte steigen ließ, sind wir der Ansicht, dass der Sektor möglicherweise noch über weiteres Potenzial verfügt. Gründe hierfür sind ein besserer aufsichtsrechtlicher Rahmen, neue Medikamenten-Pipelines und ein attraktives Klima für Börsengänge, Fusionen und Übernahmen. Bei der Suche nach Anlageideen sind Unternehmen mit Schwerpunkt auf Orphan-Medikamenten (Behandlungen für seltenste und schwerste Erkrankungen) eine Unterkategorie, die für uns und unsere wertorientierte Anlagestrategie nach wie vor von großem Interesse ist. Unternehmen, die eine Produktpipeline mit Orphan-Medikamenten aufbauen, sind an einem florierenden Geschäft interessiert. Gleichzeitig geben sie Menschen Hoffnung, die sonst keine Behandlungsoptionen für eine ganze Reihe oft schwer beeinträchtigender Krankheiten mit düsterer Prognose hätten. Orphan-Krankheiten betreffen weniger als 200.000 Patienten in den USA. Es sind in der Regel Erkrankungen genetischer Ursache.[1] Auf den so genannten „Ultra-Orphan-Erkrankungen“, d. h. Krankheiten, die weniger als 10.000 Patienten betreffen, wird ein erheblicher Forschungs- aufwand betrieben. Mucopolysaccharidose IV oder auch MPS IV gehört zum Beispiel zu einer Gruppe extrem seltener genetischer Erkrankungen. Sie wird durch einen Mangel an lysosomalen Enzymen, die normalerweise die in den Zellen anfallenden Abfallstoffe abbauen und wiederverwerten, charakterisiert. Ohne spezifisch MPS IV angreifende, neu entwickelte Medikamente leidet der Patient unter Organschäden, chronischem Schmerz und hat eine verkürzte Lebenserwartung.

Wie MPS IV erfordern auch andere Orphan-Erkrankungen intensiven und hoch spezialisierten Forschungsaufwand sowie Zulassungsstrukturen, die für die Entwicklung von Orphan-Medikamenten Anreize schaffen. Dank des Orphan Drug Act von 1983 in den USA floriert die Forschung im Bereich von Erkrankungen wie MPS IV. Das Gesetz ermöglicht Steuervergünstigungen bezüglich der Forschungs- und Entwicklungskosten und bietet Mitbewerberschutz für einen Zeitraum von sieben Jahren ab Zulassung eines Orphan-Medikaments. Aufgrund dieser Anreize wurden in den vergangenen 30 Jahren etwa  400 Produkte dieser Art von der US-Gesundheitsbehörde FDA zugelassen.2 In Europa wurden seit 2000, das Jahr in dem die europäische Kommission Anreize für die Entwicklungsarbeit schuf, mehr als 70 Behandlungen für seltene Erkrankungen zugelassen.[2]

Zwischen 2000 und 2011 stieg die Anzahl der Anträge auf Orphan- Klassifizierung durch die FDA um das drei fache. Dies lässt sich auf die Intensivierung des Forschungsaufwands der Pharmaunternehmen in diesem Bereich zurückführen.[3]

Die Anzahl zugelassener Orphan-Medikamente ist in den letzten fünf Jahren erheblich gestiegen. Von den 39 im Jahr 2012 von der FDA zugelassenen Medikamenten, waren 25 Orphan-Medikamente. Das entspricht 64% der von der Branche neu auf den Markt gebrachten Medikamente.[4] Der Umsatz mit Orphan-Medikamenten belief sich 2012 weltweit auf 86 Mrd. US- Dollar und wird Schätzungen zufolge 2017 112 Mrd. US-Dollar Ausmachen.

Wissenschaftler, die an der Kommerzialisierung pharmazeutischer Produkte für seltene Erkrankungen arbeiten, engagieren sich dafür, das Leben relativ weniger Menschen zu verändern. Die Unternehmen, für die sie arbeiten, sind bestrebt diese Therapienrentabel auf den Markt zu bringen. Für uns ist die Nische Orphan-Medikamente zum Teil deswegen attraktiv, weil die geforderten klinischen Studien normalerweise kleiner, kürzer und weniger als bei für große Patientenpopulationen konzipierte Medikamenten sind. Die Entwicklung von Orphan-Medikamenten ist daher deutlich weniger kostenträchtig. Auch glauben wir, die FDA ist bei Medikamenten, die auf unterversorgte Patientenpopulationen abzielen, weniger streng. Nach Markteinführung können für Orphan-Medikamente sehr hohe Preise erzielt werden, welche die lebensverändernden Behandlungsvorteile für diese Patientenpopulationen widerspiegeln. Sie bieten Unternehmen allerdings auch einen finanziellen Anreiz, wertvolle Forschungs- und Entwicklunginvestitionen in Richtung seltene Erkrankungen zu tätigen. Schließlich besteht unter Patienten die Tendenz, sich von einer überschaubaren Zahl von Fachärzten behandeln zu lassen. Dadurch wird auch die Vermarktung günstiger. In letzter Zeit konnten wir einige Markteinführungen von Orphan-Medikamenten beobachten, die die anfänglichen Erwartungen weit übertrafen, was das Anlegerinteresse weiter erhöhte.

Medikamente für seltene Erkrankungen werden von Arzneimittelherstellern entwickelt, die an den Steuervergünstigungen, den ungewöhnlich hohen Preisen und den exklusiven Vermarktungsrechten, die von den staatlichen Aufsichtsbehörden gewährt werden, interessiert sind. Die angesprochene Exklusivität verbietet Konkurrenzpräparate einschließlich Generika. Unser Team beobachtet aktiv über 200 Unternehmen weltweit. Hierunter sind auch Firmen mit Schwerpunkt auf Orphan-Medikamenten. Wir suchen nach Unternehmen, die mit erheblichem Abschlag von unserer Schätzung ihres Substanzwerts gehandelt werden. Die Forschung im Bereich Orphan-Medikamente schreitet schnell voran. Wirtschaftliche Kräfte sind dabei bestrebt ein Preisniveau zu halten von dem sowohl Patienten, als auch Biotechnologie Unternehmen profitieren. Ein Bereich, der in dieser Hinsicht Anlass zur Sorge bietet und den wir beobachten, ist der von einigen sparversessenen Regierungen und nationalen Gesundheitssystemen ausgehende Erstattungsdruck, insbesondere in Europa. Obwohl Orphan-Erkrankungen bei den Erstattungen mit Krebs auf dem gleichen, niedrigen Niveau liegen, sind die Behörden in den USA und in Europa bestrebt, die Ausgaben für Medikamente insgesamt zu senken. Unserer Meinung nach besteht die Möglichkeit, dass Versicherer in den USA den Preisdruck noch erhöhen bzw. im Rahmen ihrer Einsparungen Vorgenehmigungen auf Grundlage der medizinischen Notwendigkeit einschränken könnten.


[1] Quelle: US Food and Drug Administration, 24.07.2013.  http://www.fda.gov/ForIndustry/DevelopingPr oductsforRareDiseases Conditions/default.htm

[2] Quelle: Aymé S., Rodwell C., eds., 2013 Report on the State of the Art of Rare Disease Activities in Europe, Juli 2013. http://www.eucerd.eu/upload/file/Reports/ 2013ReportStateofArtRDActivities.pdf. © Europäische Union, 2013

[3] Quelle: US Food and Drug Administration,  Office of Orphan Products Development, 31.07.2013

[4] Quelle: Orphan Drug Market To Reach $112 Billion In 2017: Pre ssemitteilung von BCC Research ( 12. Juli 2013) BCC Research LLC, 49 Walnut  Park, Building 2, Wellesley, MA 02481, USA Telefon: 866-285-7215; E-Mail:  [email protected]

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